北京美肤鱼鳞病研究院
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当下“基因疗法”治疗鱼鳞病的科研进度!

  当前,在治疗鱼鳞病的各种方法中,“基因疗法”是一种最“时尚”的说法。打开网页或报刊,不光是“基因治疗鱼鳞病”,还有“基因治疗癌症”、“基因治疗肝炎”、“基因治疗糖尿病”、“基因治疗肾病”等等。因为人们发现鱼鳞病是一种遗传疾病,从理论上讲它更适合“基因治疗”,因此,基因治愈鱼鳞病的信息首当其冲,引起了众多鱼鳞病患者的关注。那么,“基因治疗鱼鳞病取得了历史性突破”是神话,还是已经变为现实?

 首先,我们先说说“基因治疗”的概念。科学家通过研究认为,人体大约有3到5万个基因,它们保证了人体的正常运转,一旦基因出现缺陷就会导致人得病。现在人们已经知道的由于基因缺陷引起的基因病有4000多种。基因缺陷是造成2%的生理缺陷,30%的儿童死亡和60%的成人疾病的病因,与人类的健康有密切的关系。

  基因病有两类:一类是单基因病;另一类是多基因病,由一个或几个基因缺陷以及环境因素引起的,如癌症、糖尿病、心血管病、神经变化病等。针对基因缺陷而导致的病变,可以进行基因治疗方法。它的主要过程就是先诊断病人缺陷的原因,然后再将健康人的正常基因植入病人体内,以取代有缺陷的基因,恢复该基因的功能,达到治疗基因病的目的。相关理论认为,基因疗法对遗传疾病、恶性肿瘤、病毒性传染病、心血管病等方面的90余种疾病有很好的治疗前景。基因疗法作为一种成熟的治疗手段推向临床已是指日可待了。我国也于1993年在北京成立了中国医学科学院基因治疗中心,对基因疗法进行研究和推广实施。

理论上讲,从遗传性疾病到癌症,从感染性疾病到心血管疾病……基因疗法几乎“无所不能”。1990年至今已开展了600余项基因疗法临床试验,参加试验的患者人数超过3500人。但到目前为止,经基因疗法试验治疗过的遗传病也只有屈指可数的海洋性贫血等十几种疾病和一些肿瘤。

  绝大多数的载体基因疗法尚未取得人们所期望的效果。限制基因疗法效果的主要原因,一是转基因至体细胞内适当位点的“低效性”,二是目前在部分的基因疗法是非特异的,因此无法对大量的多基因疾病进行治疗。

国外的专家认为,基因疗法目前还只是处于试验阶段,尚未进入较大规模的临床试验阶段,还谈不上常规的临床治疗。我们相信随着科学的发展,基因治疗鱼鳞病一定会取得成功的,我们期待着。

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